index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Immunology Progeria Cell Line Human Induced pluripotent stem cells Inbred C57BL Myotubular myopathy Cellules souches induites à la pluripotence Human pluripotent stem cells Activin Receptors Gene therapy Alternative splicing Antibodies Phenotype Virus Integration Male Genome Aging Myotonic dystrophy type 1 Canine Animal models Mutation MiRNA CRISPR-Cas9 Duchenne Muscular Dystrophy Neurons Myotonic dystrophy Baculoviridae/genetics Dosage Cell Culture Techniques Animals Amphipathic peptide Antigens Mice RNA biology Receptors Age-related macular degeneration Lentivirus/genetics Mitochondria Protein Tyrosine Phosphatases Cell Survival Liver Cell therapy Genetic Genes Female Polymorphism Dependovirus/genetics/immunology Dystrophin Cells AAV Calpainopathy Transfection/methods Duchenne muscular dystrophy Myopathy CRISPR/Cas9 Inbred mdx DLK1-DIO3 Axon guidance Spinal cord Gene Expression Regulation Reporter Myopathies Cholesterol Viral Transduction HEK293 Cells Thérapie cellulaire Muscular dystrophy Animal Dependovirus/genetics Metabolism Preschool Genetic Vectors Genetic Loci Gene Transfer Techniques Adeno-associated virus Pathological modeling Muscle disease Disease Models Pluripotent stem cells Calcium signaling Humans Base Sequence Adult Astrocyte Cellules souches embryonnaires humaines Child Astrocytes Muscular Dystrophy Genetic Therapy/methods Cell Proliferation Genetic Therapy Muscle Lentiviral vector Transcriptomics Cardiomyopathy Cell Differentiation Knockout Genome editing

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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