index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Muscular dystrophy AAV Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Myopathies Animal Immunology Aequorin Cell therapy Pathological modeling Activin Receptors Retinitis pigmentosa Protein Tyrosine Phosphatases Dependovirus/genetics Genetic Therapy/methods Genetic Therapy CRISPR/Cas9 Child Neurons Astrocyte Transcriptomics Canine Dependovirus/genetics/immunology Humans Thérapie cellulaire Genotoxicity Muscle disease Age-related macular degeneration Gene therapy Astrocytes Antigens Dystrophin Polymorphism Cellules souches embryonnaires humaines Animals Genome editing Dosage Inbred C57BL Liver MiRNA Alternative splicing CRISPR-Cas9 Muscle Genes Myopathy Animal models Genome FKRP Myotubular myopathy Male Reporter Mice Gene Transfer Techniques Pluripotent stem cells Thérapie génique Cell Proliferation Aging Spinal cord Chromothripsis Gene Expression Regulation Phenotype Genetic Vectors Golgi apparatus RNA biology Chromosomal instability HEK293 Cells Duchenne Muscular Dystrophy Mitochondria Duchenne muscular dystrophy Splicing Inbred mdx Myotonic dystrophy Human pluripotent stem cells Micronuclei Transfection/methods Human Lentivirus/genetics Disease Models Calcium Metabolism Viral Knockout Myotonic dystrophy type 1 Lentiviral vector Stem cell Genetic Loci Adult Cell Line DMD Receptors Preschool Female Transduction Virus Integration Induced pluripotent stem cells Genetic Mutation Adeno-associated virus Progeria Muscular Dystrophy DLK1-DIO3

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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